ΝΩΤΙΑΙΑ ΜΥΪΚΗ ΑΤΡΟΦΙΑ (SMA) – Εγκεκριμένη θεραπεία και στην Ελλάδα

 

Quick Facts about Spinal Muscular Atrophy

 

Την ένταξη στο θετικό κατάλογο αποζημιούμενων φαρμάκων στην Ελλάδα του Nusinersen, που αποτελεί την πρώτη και μοναδική μέχρι σήμερα θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, ανακοίνωσαν οι ομιλητές σε χθεσινή συνέντευξη τύπου που διοργάνωσε GENESIS Pharma.

Η Επίκουρη Καθηγήτρια Παιδιατρικής Νευρολογίας του ΕΚΠΑ, Ροζέ Πονς, αναφερόμενη στη νόσο σημείωσε ότι η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) είναι μια κληρονομική, σπάνια νόσος που χαρακτηρίζεται από απώλεια των κινητικών νευρώνων στο νωτιαίο μυελό και το κατώτερο εγκεφαλικό στέλεχος, με αποτέλεσμα τη σοβαρή και επιδεινούμενη μυϊκή ατροφία και αδυναμία.

Τα άτομα με SMA Τύπου 1, την πιο σοβαρή μορφή της νόσου, απαιτούν την πλέον εντατική υποστηρικτική φροντίδα, καθώς παράγουν πολύ μικρή ποσότητα πρωτεΐνης SMN και δεν έχουν την ικανότητα να παραμένουν σε καθιστή θέση χωρίς υποστήριξη ή να επιβιώνουν πέραν των δύο ετών χωρίς υποστήριξη της αναπνοής. Τα άτομα με SMA Τύπου 2 και Τύπου 3 παράγουν μεγαλύτερες ποσότητες της πρωτεΐνης SMN και εμφανίζουν λιγότερο σοβαρές μορφές της νόσου, οι οποίες όμως και πάλι προκαλούν αναπηρία και δυσχεραίνουν σημαντικά τη ζωή των ασθενών.

Η συχνότητα εμφάνισης της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας είναι 1-2/100.000 του πληθυσμού, ενώ κάθε χρόνο εμφανίζονται 8.5-10.3 νέα περιστατικά /100.000 γεννήσεις. Η κ. Πονς ανέφερε σχετικά με την κληρονομικότητα ότι περίπου 1 στους 50 ανθρώπους είναι φορέας της SMA. Στην Ευρώπη υπολογίζονται περίπου 12-18 εκ. φορείς ενώ στην Ελλάδα κυμαίνονται από 180-270 χιλιάδες.

Το Nusinersen, της εταιρείας Biogen, λόγω της καθοριστικής συμβολής του στη βελτίωση της ζωής των ασθενών με SMA, αξιολογήθηκε σε πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης του EMA και έλαβε έγκριση το Μάιο του 2017. Στην Ελλάδα, από το Δεκέμβριο του 2017, το φάρμακο που το κόστος του ανέρχεται στις 210.000 ετησίως ανά ασθενή, αποζημιώνεται πλήρως για ασθενείς (περίπου 100) με SMA Τύπου 1 & 2

 

Περισσότερα: 

Results from a phase 1 study of nusinersen (ISIS-SMNRx) in children with spinal muscular atrophy

Φάρμακα
  • Stars
Sending
User Review
0 (0 votes)

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.

Theme by MyThemeShop.

Bad Behavior has blocked 487 access attempts in the last 7 days.

%d bloggers like this: