ΗΠΑ: Έγκριση Γονιδιακής Θεραπείας
Για μορφή κληρονομικής τύφλωσης
Την έγκριση γονιδιακής θεραπείας για μια μορφή κληρονομικής τύφλωσης εξετάζει η αμερικανική κυβέρνηση. Συγκεκριμένα, τις 12 Οκτωβρίου ένα πάνελ εξωτερικών εμπειρογνωμόνων του Αμερικανικού Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ψήφισαν ομόφωνα ότι τα οφέλη της γονιδιακής θεραπείας voretigene neparvovec (Luxturna), για μια οφθαλμολογική ασθένεια που προκαλείται από γενετική μετάλλαξη, υπερτερούν των κινδύνων της.
Ο FDA δεν υποχρεούται να ακολουθεί την καθοδήγηση των συμβούλων του, αλλά συχνά το κάνει. Η τελική απόφαση σχετικά με τη θεραπεία, αναμένεται μέχρι τις 12 Ιανουαρίου. Μια τέτοια έγκριση στην κερδοφόρα αγορά φαρμάκων των ΗΠΑ θα αποτελούσε την επικύρωση που οι ερευνητές των γονιδιακών θεραπειών περιμένουν εδώ και δεκαετίες, αναφέρει ο συγγραφέας του σχετικού άρθρου στο επιστημονικό περιοδικό Science.
«Θα είναι η πρώτη τέτοιου είδους έγκριση», δήλωσε ο γενετιστής Mark Kay του Πανεπιστημίου του Στάνφορντ στην Καλιφόρνια, προσθέτοντας ότι «αρχίζει να διαφαίνεται μια πιο ελπιδοφόρα εποχή για τη γονιδιακή θεραπεία».
Η θεραπεία που εστιάζεται στην πρόληψη της υποβάθμισης των κυττάρων στον αμφιβληστροειδή χιτώνα, αποτελείται από έναν ιό φορτισμένο με ένα κανονικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65, ο οποίος εγχέεται στο μάτι , όπου εκφράζεται το γονίδιο και παρέχει ένα κανονικό αντίγραφο της πρωτεΐνης RPE65.
Σ.Σ. στην εικόνα απεικόνιση αλλοιώσεων διαβητικής αμφιβληστροειδοπάθειας.
